心筋症を伴うトランスサイレチン型アミロイドーシス患者におけるCRISPR/Cas9を用いたNTLA-2001によるTTR遺伝子編集

トランスサイレチン型（ATTR）心アミロイドーシス患者において、CRISPR/Cas9*を用いた遺伝子編集治療薬NTLA-2001の単回静脈注射の忍容性は高く、トランスサイレチン（TTR）タンパク質濃度を有意に低下させたことが、イギリス、University College LondonのJulian D. Gillmore氏により、AHA Scientific Sessions 2022のLate-Breaking Scienceセッションで発表された。