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リポ蛋白(a)を標的とする低分子干渉RNA Lepodisiranの有効性と安全性: First-in-human フェーズⅠ試験

フェーズⅠ試験より、リポ蛋白(Lp(a))高値の人に、LPA遺伝子のmRNAを標的とするsiRNAであるLepodisiranを1度皮下注射することで、ほぼ1年間Lp(a)を検出不可能なレベルまで低下させたことが、アメリカ、Cleveland ClinicのSteven E. Nissen氏により、AHA Scientific Sessions 2023のLate-Breaking Scienceセッションで発表された。

LPA遺伝子は、Lp(a)の肝臓での合成に必要な成分であるアポリポ蛋白(a)をエンコードしている。Lepodisiranはアポリポ蛋白(a)をコーディング...
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