脂質代謝に関与するANGPTL3を標的としたCRISPR-Cas9を用いたLNP製剤CTX310

フェーズ1試験より、ホモ接合体/ヘテロ接合体家族性高コレステロール血症、高トリグリセリド血症、又は混合型脂質異常症を有する患者において、ゲノム編集技術であるCRISPR-Cas9を用いたLNP製剤CTX310の投与による脂質代謝に関与するANGPTL3の編集は、安全に実施可能であり、ANGPTL3、LDL-C、トリグリセリド値を低下させたことが、オーストラリア、Victorian Heart HospitalのStephen J Nicholls氏により、AHA Scientific Sessions 2025のLate-Breaking Scienceセッションで発表された。